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上海2023年1月6日 /美通社/ -- 2023年1月5日，勃林格殷格翰宣布其在研创新药MDM2-p53拮抗剂BI用于一线治疗去分化脂肪肉瘤（DDLPS）II /III期临床试验-1（注册号：），首例DDLPS患者在四川大学华西医院成功入组。 -1是一项随机、开放标签、全球多中心II/III期临床试验，旨在比较BI和多柔比星一线治疗晚期DDLPS患者的疗效和安全性。 作者（PI）为中山大学肿瘤防治中心张兴教授。
“被遗忘的癌症”——面临困境的肉瘤
肉瘤是一种罕见的恶性肿瘤，发生在骨骼、软骨、肌肉、神经、血管以及脂肪和纤维组织等结缔组织中，约占全世界所有癌症的 1%[1]。 87.3%的肉瘤发生在软组织试管拮抗剂方案试管拮抗剂方案，如肌肉、神经、血管、脂肪和纤维组织，这些被称为软组织肉瘤（soft，STS），有多种亚型，脂肪肉瘤（，LPS）最为常见亚型一； 另外12.7%的肉瘤是骨肉瘤，主要起源于骨，但也可起源于软骨[2]。 根据美国国家癌症研究所（NCI）SEER数据库的统计，每年肉瘤的总发病率低于5/100,000。
由于肉瘤罕见，临床医生对该病认识不足，导致准确诊断和后续规范化治疗滞后。 当大多数肉瘤患者被诊断出来时，疾病已经处于晚期，治疗选择很少——近 50 年来商丘供卵试管医院包性别，化疗一直是主要的治疗方法。 去分化脂肪肉瘤（DDLPS）是LPS的一种高侵袭性亚型，复发率高达40%-75%，转移率10%-15%，明显高于其他LPS亚型，临床预后较差. 同时，DDLPS化疗效果不佳，这些患者迫切需要更有效、毒性更小的治疗选择。
MDM2-p53 拮抗剂 BI 是一种口服给药的小分子化合物，可抑制 MDM2 和 p53 蛋白之间的相互作用。 P53是驱动肿瘤细胞死亡的抑癌基因，而MDM2是p53的主要负调节因子，可与p53结合并促进其清除，而MDM2基因扩增是DDLPS中最常见的基因改变创新药物MDM2-p53拮抗剂治疗DDLPS临床试验招募中国首例患者，在90%的细胞中存在在DDLPS案例中，为BI在DDLPS中的广泛应用奠定了基础。
BI作用机制示意图
BI 有望改变由 MDM2-p53 轴突突变驱动的癌症患者的治疗
BI 已显示出治疗 D??DLPS 的初步潜力。 在 2023 年欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 大会上，来自 TP53 野生型、MDM2 扩增实体瘤患者的 BI 剂量扩展 Ib 期研究数据显示，BI 对 DDLPS 具有积极作用。 控制率（DCR）为93%，其中2例达到部分缓解（PR），5例DDLPS患者的无进展生存期（PFS）>10.5个月，不良反应安全可控[3] .
中山大学肿瘤防治中心张兴教授表示：“BI II/III期临床试验的正式启动意义重大试管生双胞胎，为中国DDLPS患者带来新的希望，让这些罕见肿瘤类型的患者能够即刻获得此外，借助勃林格殷格翰临床研究合作项目试管生个男孩，中国临床研究人员可以开展与世界“零时差”接轨的研发计划和临床试验，具有重要意义对于我国药物临床研究而言供卵试管，此次推广的意义不言而喻——在提升中国科研人员临床研究能力的同时西安助孕公司机构做试管婴儿怎么收费，也在积极推动中国试验的进展，让更多的中国DDLPS患者能够利用创新尽快开药。”
四川大学华西医院姜宇教授表示：“DDLPS患者长期以来缺乏有效的治疗方法创新药物MDM2-p53拮抗剂治疗DDLPS临床试验招募中国首例患者，BI的出现无疑为这些患者打开了一扇‘新大门’，BI在Ib期试验中取得了令人瞩目的成果。令人鼓舞治疗潜力大，我院首例患者成功入组，预示着中国患者可以更早地受益于创新药物，中国患者的需求可以更早地反映在研发计划中。中国数据可以应用于临床第一次，期待BI能给更多患者带来临床益处。”
勃林格殷格翰中国医药与研发负责人张伟博士表示：“我们很高兴看到BI的II/III期临床试验取得进展试管拮抗剂方案，并成功入组中国首例患者。早期疗效数据BI已表明基于循证医学证据和临床需求，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予BI孤儿药资格认定，用于治疗包括DDLPS在内的软组织肉瘤。感谢“China Key”的深入项目的开展，让中国患者、中国研究人员、中国治疗中心参与到全球早期研究中来。这项-1研究只是“中国重点”项目的又一次延伸。基于“在”的全球战略，博林格殷格翰目前正积极布局肿瘤药物管线，不断优化现有肿瘤治疗方法，努力开发创新疗法，同时希望与中国研究人员一起加快试验进度，最终造福于周边患者世界与试验结果。”
引文：
[1] DOI：10.1200/PO.18.00261 JCO - 19, 2018
[2] , Z., , M., , L. 等。 的。 临床研究 2, 14 (2012)。
[3]（2023）33（）：S197-S224。 10.1016//
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